Il sarcoma di Ewing – tumore raro che colpisce soprattutto bambini e adolescenti under 20 – passa inizialmente inosservato, anche allo sguardo attento di mamma e papà. I suoi sintomi si possono confondere con i postumi di una caduta, ma quando dolore e infiammazione non guariscono in tempi ragionevoli devono scattare un’analisi approfondita e indagini più mirate. Ed è allora che arriva la diagnosi, una fitta al cuore che sperimentano le famiglie di un centinaio di pazienti ogni anno.
Il Sarcoma di Ewing rappresenta il 15% di tutti i sarcomi primari delle ossa: il dolore è il sintomo principale e come altri è molto aspecifico (febbre, stanchezza o perdita di peso). Talvolta il tumore può disseminato in altri organi lontani e, in caso di micrometastasi, anche in maniera così piccola da risultare invisibile agli esami.
Dal mare arriva l’ispirazione alla ricerca che sta esplorando una potenziale arma per combattere questa neoplasia. Si chiama lurbinectedina e mima molti composti naturali di origine marina. I dati di uno studio sperimentale internazionale su questo nuovo agente terapeutico (Pm1183) che blocca la trascrizione e induce rotture del doppio filamento del Dna, portando alla morte della cellula malata, sono stati presentati al Congresso degli oncologi americani dell’Asco (American Society of Clinical oncology). La ricerca ha coinvolto un centro italiano, l’Istituto ortopedico Rizzoli di Bologna, con l’Università del Texas, l’Anderson Cancer Center di Houston in Texas, il Sarcoma Oncology Center di Santa Monica in California, l’Università del Colorado a Denver, l’Hospital Vall D’Hebron di Barcellona, l’ospedale universitario Sanchinarro di Madrid e l’Istituto Jules Bordet di Bruxelles.
Il Sarcoma di Ewing è legato anche a mutazioni genetiche nel Dna (cromosomi 11 e 22 nell’85% dei casi) con traslocazioni: cioè un pezzo del cromosoma 11 si va a posizionare accanto al gene Ews del cromosoma 22, attivandolo e facendo sviluppare la malattia. E la molecola di Pharmamar, oggetto di una pubblicazione anche sul ‘Journal of Clinical Oncology’, può interferire con questo tipo di legame con i vari promotori del tumore e quindi con le diverse proteine sintetizzate.
La sperimentazione multicentrica e in fase II ha coinvolto 28 pazienti con un’età media di 33 anni e mostrato una stabilizzazione della malattia nel 42,8% dei casi anche superiore ai 4 mesi. Gli eventi avversi più comuni sono stati correlati a mielosoppressione (neutropenia, trombocitopenia) ma non ci sono stati ritiri o morti a causa di tossicità: ‘‘La lurbinectedina come singolo agente ha mostrato attività in punti pretrattati con Sarcoma di Ewing avanzato, tollerabilità e un profilo di sicurezza accettabile – affermano i ricercatori – La mielotossicità era ben controllata con aggiustamenti della dose”.
