Il gruppo di ricerca del Centro Dino Ferrari, Universita’ degli Studi di Milano, IRCCS Fondazione Ca’ Granda, Ospedale Maggiore Policlinico conferma l’efficacia del trapianto di cellule staminali neuronali, derivate da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) umane, per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica in un modello animale di malattia. I ricercatori hanno generato cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) umane, derivandole da cellule epidermiche di soggetti sani, con un metodo non virale, e le hanno differenziate in cellule staminali neuronali (NSCs). Il gruppo di ricerca ha quindi isolato una sotto-frazione specifica di NSCs trapiantandole con metodiche minimamente invasive in un modello murino di SLA familiare (SOD1). Dopo il trapianto, effettuato con iniezione sistemica endovenosa o nel liquor, le cellule staminali neuronali derivate dalle iPSCs umane sono migrate nel sistema nervoso centrale del modello animale, si sono integrate nel midollo spinale e hanno migliorato significativamente le condizioni della malattia, non solo attraverso la sostituzione delle cellule degenerate dell’ospite, ma soprattutto grazie a meccanismi di neuroprotezione. I dati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Human Molecular Genetics e rappresentano la premessa per lo sviluppo di nuove possibilita’ terapeutiche per la SLA, ma potranno avere anche potenziali implicazioni per altre patologie neurodegenerative e malattie neuromuscolari. La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) e’ una malattia degenerativa progressiva del sistema nervoso centrale, che colpisce i motoneuroni, sia il I motoneurone a livello della corteccia cerebrale, sia il II motoneurone, a livello del tronco encefalico e del midollo spinale. Tale patologia, per la quale ancora oggi non esistono terapie efficaci, insorge in eta’ adulta e colpisce 1-3 individui ogni 100.000 persone/anno con una prevalenza di 4-13 casi per 100.000. La novita’ rilevante dello studio e’ la dimostrazione della fattibilita’ di generare cellule staminali neuronali da iPSCs ed utilizzarle come sorgente per il trapianto nella malattia del motoneurone, suggerendo una loro potenzialita’ per futuri studi clinici.
