Il nuovo farmaco arriva in Italia con un anno e mezzo di ritardo rispetto ad altri Paesi europei
Da questo mese di gennaio in Italia c’e’ un’arma in piu’ contro due tipi di leucemie, la leucemia mieloide cronica (LMC) e la leucemia linfoblastica acuta Philadelphia positiva (LLA Ph+). L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha infatti approvato il farmaco ponatinib per i pazienti affetti da questi due tipi di tumore del sangue ”resistenti o intolleranti a dasatinib o nilotinib e per i quali il successivo trattamento con imatinib non e’ clinicamente appropriato; oppure, per i pazienti nei quali sia stata identificata la mutazione T315I”. Il nuovo farmaco arriva in Italia con un anno e mezzo di ritardo rispetto ad altri Paesi europei, essendo stato approvato dall’EMA nel luglio del 2013, anche se i malati italiani ne hanno potuto usufruire finora ‘in via compassionevole’, direttamente dalla casa produttrice. Dopo la decisione dell’Aifa, tutte le Regioni italiane, dovrebbero in poche settimane, a partire dal mese di gennaio, inserire il farmaco nei propri prontuari. Ponatinib e’ un farmaco della famiglia degli inibitori dell’ enzima tirosin kinasi (il primo dei quali e’ stato imatinib) che hanno cambiato la storia di della LMC. Imatinib pero’ in una fetta di pazienti genera intolleranze e resistenze, che sono state evitate con altri farmaci, quali dasatinib e nilotinib. Per questo il nuovo farmaco, di terza generazione, viene utilizzato laddove anche dasatinib e nilotinib falliscano. I dati piu’ recenti (studio PACE) mostrano una sopravvivenza complessiva dell’82% a 36 mesi. ”Usato come terza o anche quarta opzione – afferma l’ematologo bolognese Michele Boccarani – ha efficacia nel 50% dei pazienti resistenti alle precedenti terapie, mentre mostra ancora resistenze nell’altro 50%. Ma se si esamina il farmaco dall’ipotesi del suo utilizzo fin dalla prima linea, i pazienti resistenti non dovrebbero essere piu’ del 5%, ipotizzando che un altro 5% lo diventi in seguito”. In Italia, ogni anno, vengono diagnosticati circa 1000 nuovi casi di MLC. Nel 2013 i malati italiani sono stati quasi 8000, con un’incidenza dei nuovi casi del 12%. Se fino agli anni ’90 la malattia era spesso mortale, con i nuovi farmaci essa puo’ essere in gran parte controllata.
