Il trial – primo in Europa di questo tipo – è partito nel novembre del 2014
Dalla ricerca italiana arriva una nuova tecnica per ridurre i rischi di infezione nei bambini con leucemia sottoposti a trapianto di midollo da donatore compatibile a metà, cioè uno dei due genitori. Il trial – primo in Europa di questo tipo – è partito nel novembre del 2014. E l’annuncio è stato dato nel corso del convegno per i 30 anni da Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. L’Ospedale ha ormai da 5 anni messo a punto il trapianto di cellule staminali da uno dei due genitori per tutti i bambini colpiti da immunodeficienze severe, rare malattie genetiche dell’infanzia, leucemie e tumori del sangue. I risultati sono stati pubblicati su ‘Blood’. Per l’applicazione nel campo delle leucemie, la tecnica messa a punto dall’équipe di Franco Locatelli, responsabile di Oncoematologia e Medicina trasfusionale al Bambino Gesù, è stata presentata a un congresso della Società Americana di Ematologia (Ash). Negli ultimi mesi il programma è stato implementato definendo un approccio innovativo per accelerare la ricostituzione immunologica dopo il trapianto. L’utilizzo delle cellule del donatore, geneticamente modificate attraverso l’introduzione di un nuovo gene suicida (chiamato Caspase 9 inducibile) permette, in caso di reazioni avverse, di controllarle per impedire l’aggressione delle cellule del donatore sull’organismo del ricevente. Si tratta del primo trial di questo tipo in Europa, non solo in campo pediatrico. Il trial, spiegano i ricercatori, renderà più sicura la procedura di trapianto del midollo da uno dei due genitori messa a punto dai ricercatori del Bambino Gesù. I risultati hanno dimostrato come la probabilità di cura definitiva per i bambini così trattati sia del 90%, sovrapponibile cioè a quella ottenuta utilizzando come donatore un fratello perfettamente compatibile. Il rischio, già particolarmente basso di sviluppare complicanze a breve e lungo termine correlate al trapianto, è stato ulteriormente ridotto (soprattutto per quanto riguarda le complicanze infettive di tipo virale e fungino), rendendo il trapianto di midollo da genitore “una realtà potenzialmente applicabile a centinaia di altri bambini nel mondo”.
