A Perugia è stato sperimentato un farmaco “intelligente” e selettivo in grado di uccidere le sole cellule leucemiche, risparmiando quelle normali
Si chiama ‘vemurafenib’ il nuovo farmaco contro la leucemia a cellule capellute che, per la prima volta in assoluto, è stato impiegato con successo a Perugia su pazienti che non rispondevano più alla chemioterapia convenzionale. Lo studio, pubblicato oggi dal New England Journal of Medicine, è stato coordinato da Brunangelo Falini, direttore della struttura complessa di ematologia con trapianto di midollo osseo, e ha visto come primo autore Enrico Tiacci. La causa della leucemia a cellule capellute – si legge in un nota divulgata dall’Università di Perugia – era rimasta ignota per più di 50 anni, fino a quando nel 2011 Falini e Tiacci ne hanno scoperto la causa, identificandola nella mutazione del gene “Braf”. Oggi i due ricercatori hanno fatto il passo successivo, ovvero quello più importante per i pazienti: la sperimentazione di un farmaco “intelligente” e selettivo in grado di bloccare solo il gene Braf mutato e che, semplicemente preso per bocca, uccide le sole cellule leucemiche, risparmiando quelle normali. Secondo Falini e Tiacci si tratta di una differenza “di enorme rilievo rispetto alla chemioterapia convenzionale che, invece, uccide indistintamente tutte le cellule, provocando effetti tossici collaterali”. Il farmaco sperimentato dai ricercatori perugini, al contrario – sottolineano dall’ateneo – si è rivelato poco tossico e molto attivo in quasi tutti i pazienti trattati, nonostante fossero diventati refrattari alle terapie convenzionali.
