La FDA approva Ixazomib, il primo e unico inibitore orale del proteasoma per il trattamento del mieloma multiplo
Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato Ixazomib in capsule, il primo e unico inibitore orale del proteasoma, indicato in combinazione con lenalidomide e desametasone, per il trattamento dei pazienti colpiti da mieloma multiplo già sottoposti ad almeno una terapia. Il farmaco (nomecommerciale NINLARO®) si presenta come compressa a somministrazione monosettimanale. L’approvazione di Ixazomib è basata sui risultati dello studio di fase III TOURMALINE-MM1, il primo studio in doppio cieco, placebo controllato con inibitore del proteasoma. Condotto su pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, il farmaco ha raggiunto l’endpoint primario di miglioramento della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata. I risultati dello studio di fase III TOURMALINE-MM1 saranno presentati al 57mo Congresso dell’ASH (American Society of Hematology) il 7 dicembre 2015. Anche l’International Myeloma Foundation si è dichiarata felice dell’importante progresso rappresentato dal nuovo farmaco.
TOURMALINE-MM1 è uno studio internazionale, in doppio cieco, controllato con placebo condotto in 722 pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, progettato per valutare Ixazomib più lenalidomide e desametasone vs placebo più lenalidomide e desametasone in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario. I risultati hanno dimostrato il farmaco è efficace nell’estensione della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata e ha un profilo di sicurezza gestibile. Il mieloma multiplo è un tumore delle plasmacellule del midollo osseo, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Nel mieloma, la crescita di alcune plasmacellule avviene in maniera incontrollata dando origine al tumore. Le plasmacellule patologiche si accumulano nel midollo osseo e producono elevate quantità d’immunoglobuline dello stesso tipo che vengono riversate nel sangue circolante, determinando un indebolimento delle difese immunitarie, anemia o difetti nella coagulazione. Inoltre le cellule del mieloma producono una sostanza che stimola gli osteoclasti, responsabili della distruzione del tessuto osseo e, di conseguenza, i pazienti affetti da mieloma sono spesso soggetti a fratture ossee.
