Salute: la FDA approva il primo inibitore orale per il mieloma multiplo

TOURMALINE-MM1 è uno studio internazionale, in doppio cieco, controllato con placebo condotto in 722 pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, progettato per valutare Ixazomib più lenalidomide e desametasone vs placebo più lenalidomide e desametasone in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e/o refrattario. I risultati hanno dimostrato il farmaco è efficace nell’estensione della sopravvivenza libera da progressione alla prima analisi ad interim pre-specificata e ha un profilo di sicurezza gestibile. Il mieloma multiplo è un tumore delle plasmacellule del midollo osseo, cellule immunitarie che hanno la funzione di produrre anticorpi e difenderci dalle infezioni. Nel mieloma, la crescita di alcune plasmacellule avviene in maniera incontrollata dando origine al tumore. Le plasmacellule patologiche si accumulano nel midollo osseo e producono elevate quantità d’immunoglobuline dello stesso tipo che vengono riversate nel sangue circolante, determinando un indebolimento delle difese immunitarie, anemia o difetti nella coagulazione. Inoltre le cellule del mieloma producono una sostanza che stimola gli osteoclasti, responsabili della distruzione del tessuto osseo e, di conseguenza, i pazienti affetti da mieloma sono spesso soggetti a fratture ossee.