Per la seconda volta la Food and Drug Administration (Fda) americana ha concesso la designazione di ‘breakthrough therapy‘ ad alectinib, farmaco per il trattamento di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule avanzato Alk traslocato, non trattati precedentemente con un inibitore di Alk. Tale designazione è stata attribuita dalla Fda sulla base dei risultati dello studio J-Alex e ha l’obiettivo di accelerare l’iter approvativo di quelle terapie destinate a trattare malattie di natura grave e che abbiano ottenuto risultati eccezionali dagli studi clinici. “I risultati dello studio J-Alex, hanno dimostrato che alectinib ha un’efficacia maggiore rispetto alla terapia standard con crizotinib in soggetti giapponesi affetti da malattia avanzata Alk-positiva – ha dichiarato Sandra Horning, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development – la decisione della Fda di concedere una seconda designazione di ‘breakthrough therapy‘ non fa altro che sottolineare il miglioramento clinicamente significativo in termini di efficacia e sicurezza portato da alectinib nel trattamento di persone con carcinoma polmonare avanzato Alk-positivo non precedentemente trattati con un inibitore di Alk“. Questa seconda designazione si basa sui risultati dello studio di fase III in aperto e randomizzato, J-Alex che ha confrontato l’efficacia e la sicurezza di alectinib rispetto a crizotinib in 207 soggetti giapponesi affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule Alk-positivo avanzato o recidivato non trattati precedentemente con chemioterapia o sottoposti a una precedente linea chemioterapica. I risultati dello studio hanno dimostrato che alectinib ha ridotto il rischio di progressione della malattia o decesso (sopravvivenza libera da progressione, Pfs) del 66% rispetto a crizotinib, pur mantenendo un profilo favorevole di tollerabilità e sicurezza compatibile con quello osservato negli studi precedenti. Alectinib ha ottenuto la prima designazione di terapia ‘breaktrough’ dalla Fda a giugno 2013 per i soggetti affetti da carcinoma Al-positivo andati incontro a progressione della malattia durante il trattamento con crizotinib.
