“L’Agenzia italiana del farmaco è disponibilissima ad ascoltare e a confrontarsi con l’Osservatorio farmaci orfani sui passi con cui si intende gestire i dati e il monitoraggio del settore. E siamo pronti a raccogliere le eventuali criticità che emergeranno e che potranno essere utili per migliorare il nostro percorso nell’autorizzazione di questi medicinali”. Lo ha assicurato il presidente dell’Aifa, Mario Melazzini, che oggi a Roma ha partecipato alla presentazione della prima ricerca di Ossfor, l’Osservatorio farmaci orfani voluto da Crea Sanità e Osservatorio malattie rare. Melazzini ha ricordato l’impegno di Aifa in tema di malattie rare: “Attualmente abbiamo 16 farmaci orfani nel percorso autorizzativo”.
E il contenitore del Fondo per i farmaci orfani “è sempre pieno perché le richieste non sono molte”, ha aggiunto il presidente dell’ente regolatorio nazionale. “Recentemente è stato molto interessante – ha evidenziato Melazzini – il percorso per la cura contro l’Ada-Scid, una rara patologia che appartiene al gruppo delle immunodeficienze severe combinate. Colpisce bambini che, prima di questa terapia – quando non potevano ricevere trapianto da consanguineo – andavano incontro a morte sicura nei primi 2 anni. Grazie alla ricerca indipendente, un altro degli strumenti di Aifa, abbiamo riconosciuto una terapia cellulare, frutto di una ricerca tutta italiana, che potrà rispondere ai bisogno di Salute di 5 bambini, quelli che vengono colpiti nel nostro Paese; sono 20 in Europa. Piccoli pazienti che saranno curati esclusivamente in Italia. Una malattia orfana per cui si è trovata un a terapia efficace e mirata. Un numero piccolo, ma la nostra soddisfazione è immensa”.
Anche l’industria ha salutato favorevolmente il lavoro dell’Ossfor. “C’è interesse da parte delle aziende a una condivisione di dati attendibili – ha affermato Laura Crippa, vicepresidente del Gruppo biotecnologie di Farmindustria – E’ un passo avanti anche per sistematizzare delle informazioni su quanto viene investito in ricerca in questo settore e che fa fatica a essere riconosciuto”. All’incontro di oggi hanno partecipato, tra gli altri, Federico Spandonaro, presidente Crea, e la senatrice Laura Bianconi.
