Scoperto un potenziale bersaglio terapeutico per bloccare la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla): si tratta di una proteina, l”ataxina 2‘. Riducendone la concentrazione nel sistema nervoso sembra possibile fermare la malattia. Lo rivela uno studio preliminare su animali condotto presso la Stanford University in California e pubblicato sulla rivista Nature. La Sla e’ una malattia ancora senza cura, dovuta alla progressiva degenerazione e morte dei neuroni che controllano i muscoli, sia nel cervello, sia nel midollo spinale (motoneuroni). Man mano che i motoneuroni vengono persi il paziente perde capacita’ di movimento, di parlare, di mangiare, fino alla paralisi completa. La malattia e’ caratterizzata dall’accumulo di una molecola – TD-43 – nelle cellule nervose, in quantita’ che sono tossiche per le cellule stesse.
Tuttavia non e’ percorribile a fini terapeutici la strada di ridurre la produzione di questa molecola, perche’ la sua presenza e’ importante per la salute del cervello. Gli esperti hanno visto, pero’, che riducendo la concentrazione di un’altra molecola, l’ataxina 2 appunto, si possono fermare gli accumuli tossici di TD-43. Colpire l’ataxina 2 e’ potenzialmente sicuro perche’ la molecola non ha funzioni cruciali per il cervello. Gli esperti hanno prima osservato che, modificando geneticamente topolini destinati ad ammalarsi di Sla in modo tale che producano solo meta’ o per niente ataxina 2, si vede che questi topi restano protetti dalla malattia e vivono molto piu’ a lungo.
In un secondo esperimento gli esperti Usa hanno somministrato un farmaco sperimentale (attualmente in corso di sperimentazione in test clinici per altre malattie) che blocca la produzione di ataxina a topolini destinati ad ammalarsi di Sla e visto che tale farmaco previene di fatto la malattia aumentando moltissimo l’aspettativa di vita degli animali. Bisognera’ capire ora se i farmaci anti-ataxina funzionano anche a malattia gia’ iniziata e poi naturalmente passare ai test su pazienti.
