Tumori: una molecola per i diversi tipi di cancro di adulti e bimbi, positivi i primi dati

Una sola molecola, in grado di colpire il meccanismo che alimenta diversi tipi di tumori, negli adulti ma anche nei bambini. Un approccio rivoluzionario, che ha ottenuto i primi risultati positivi, secondo uno studio americano presentato al congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco), in corso a Chicago. I ricercatori del Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York hanno analizzato i dati dei trial clinici condotti su 55 pazienti – 12 bimbi e 43 adulti – con 17 differenti tipologie di cancro, in fase avanzata. Il trattamento con larotrectinib ha funzionato nel 76% dei malati, con risultati duraturi, nel 79% fino a un anno dopo la somministrazione. La molecola colpisce un bersaglio preciso, un’anomalia del gene Trk che lo porta a fondersi con uno dei molti altri presenti all’interno di una cellula cancerosa. In questa fusione anomala, che si verifica all’inizio dello sviluppo tumorale ed è sempre presente man mano che la neoplasia cresce e si diffonde nell’organismo, le proteine sono costantemente ‘accese’ e inviano alle cellule tumorali segnali che le aiutano a crescere e a dividersi. Questo difetto genetico si trova nello 0,5-1% di tutti i tumori solidi e in oltre il 90% di quelli rari, come il fibrosarcoma infantile. “I risultati ottenuti dalla molecola – sottolinea il primo autore dello studio, David Hyman – rappresentano la promessa originaria dell’oncologia di precisione: trattare un paziente in base al tipo di mutazione che presenta il suo tumore, indipendentemente dall’organo in cui ha avuto origine“. I dati, sottoposti alla revisione di un ente indipendente, saranno presentati alla Fda, l’agenzia americana sui farmaci, per l’approvazione di larotrectinib che ha già ottenuto negli Usa lo status di ‘breakthrough therapy’ nel 2016. Nei pazienti trattati, tutti con tumori avanzati o metastatici – al colon, polmone, pancreas ma anche sarcomi e melanomi – gli effetti collaterali più comuni sono stati la fatica e leggere vertigini, previsti visto che la versione normale della proteina Trk ha un ruolo nel controllo dell’equilibrio. Nessuno ha dovuto sospendere il trattamento per tali effetti.