Terapia genica promossa: la funzionalità cardiaca è migliorata del 25% in un trial mirato a contrastare il danno causato da insufficienza cardiaca congestizia in un modello animale. Lo riferiscono i ricercatori del Mount Sinai, descrivendo i risultati del primo studiocondotto usando un nuovo vettore per la terapia genica mirata a migliorare la funzionalità cardiaca. Lo studio è pubblicato online sul ‘Journal of the American College of Cardiology’.
Al centro del lavoro l’insufficienza cardiaca congestizia, patologia potenzialmente fatale che solo in Usa colpisce 6 milioni di persone. “Il Mount Sinai ha realizzato un lavoro pionieristico sulla terapia genica negli ultimi 10 anni, e questo studio mostra che quell’approccio è ora una valida opzione per il trattamento dell’insufficienza cardiaca congestizia”, sostiene l’autore senior dello studio, Roger Hajjar. “C’è un bisogno urgente di esplorare nuovi approcci terapeutici”.
Lo studio è stato condotto attraverso due esperimenti indipendenti. Il primo ha stabilito la sicurezza del vettore per la terapia genica Bnp116, creato da un virus inattivato, in 48 maiali senza insufficienza cardiaca; il vettore è stato somministrato attraverso le coronarie grazie ad un ecocardiogramma. Il secondo esperimento ha valutato l’efficacia di questo trattamento in 13 suini con severa insufficienza cardiaca indotta. Sei maiali hanno ricevuto il gene e 7 una soluzione salina. Così i ricercatori hanno potuto dimostrare che la terapia genica è sicura e che ha migliorato la funzionalità cardiaca degli animali trattati. Ora i ricercatori puntano a studiare lo stesso approccio in un trial sull’uomo, che inizierà l’anno prossimo.
