Palermo sfida la più importante malattia autoimmune del sistema nervoso centrale: la sclerosi multipla. Si tratta di una patologia molto complessa per la quale non sono state definite ancora delle cure, molte delle quali in via di sperimentazione. Palermo gioca così un ruolo di primo piano, con Salvatore Cottone, direttore del Centro specializzato dell’Unita’ operativa di Neurologia dell’Azienda Villa Sofia-Cervello che segue diverse centinaia di pazienti con sclerosi multipla e recentemente è stato riconosciuto dall’assessorato regionale della Salute come centro hub di eccellenza per la ricerca clinica e l’assistenza.
DIECI CASI TRATTATI. GLI ESITI “Il trapianto “autologo” di cellule staminali emopoietiche, ossia con cellule ottenute per isolamento e purificazione dal sangue dello stesso paziente, richiede una stretta collaborazione con una unita’ superspecialistica di ematologia, quale quella del “Cervello”. Ad oggi sono dieci i pazienti selezionati e trattati: sei avevano una malattia caratterizzata da ricadute e remissioni, con evidenza di attivita’ clinico-radiologica di malattia; altri quattro invece erano in una fase di inattivita’ della malattia (cioe’ senza ricadute o evidenza di attivita’ infiammatoria) ma con progressione della disabilita’. In due pazienti la sclerosi multipla si era manifestata gia’ in eta’ pediatrica. A distanza di un tempo compreso tra 6 e 84 mesi dal trapianto, otto pazienti su dieci hanno mostrato un miglioramento importante del quadro neurologico, con riduzione del livello di disabilita’ e in alcuni casi addirittura la normalizzazione dell’esame neurologico. Negli altri due pazienti, con malattia progressiva, si e’ ottenuta almeno una stabilizzazione del quadro clinico. Nessuno dei dieci pazienti ha presentato a tutt’oggi ripresa dell’attivita’ clinica o radiologica di malattia o progressione della disabilita’ ne’ ha intrapreso alcuna terapia farmacologica specifica.”
AVANTI TUTTA PER LE FORME AGGRESSIVE “Questi risultati, per la struttura ospedaliera, confermano l’efficacia del trapianto di cellule staminali emopoietiche nelle forme aggressive della malattia e sono in linea con quelli piu’ recenti della letteratura internazionale. Il trapianto infatti e’ indicato solo per forme particolarmente aggressive di sclerosi multipla, in casi quindi limitati e attentamente selezionati. Richiede un azzeramento delle difese immunitarie con alte dosi di chemioterapia, prima della infusione delle cellule staminali emopoietiche dello stesso paziente. E’ una procedura complessa e non esente da rischi. Grazie alle competenze degli ematologi, la mortalita’ globale da trapianto si e’ ridotta da valori del 5-7% (prima del 2005) all’1.3% di oggi.”
“L’impiego di chemioterapia ad alte dosi seguita dall’infusione di progenitori emopoietici, prelevati da sangue periferico – sottolinea Cottone – e’ probabilmente la terapia piu’ efficace a lungo termine, in grado di bloccare o prevenire la progressione della disabilita’. Il razionale del suo impiego sta nella possibilita’ di usare dosi altissime di farmaci immunosoppressori; a questo si puo’ sopravvivere solo grazie al recupero indotto dalle cellule staminali, che riproducono le cellule del sangue”.
Il rischio e’ rappresentato dal periodo di “debolezza” legata al tempo di recupero delle cellule del sangue che si vanno riformando. In questa fase il paziente e’ esposto alle infezioni e alle emorragie e va difeso e protetto con grande cura.
LE CELLULE MESENCHIMALI, UN PROGETTO PER IL LORO IMPIEGO “Tra i vari tipi di cellule staminali che sono state utilizzate per curare la sclerosi multipla, due diversi tipi sono presenti nel midollo osseo. Oltre alle staminali emopoietiche, cellule pluripotenti in grado di differenziarsi nelle cellule della componente corpuscolata del sangue, vi sono anche le cellule mesenchimali che rappresentano una minima componente del tessuto del midollo osseo (0,01% di tutte le cellule).”
“La grande attenzione rivolta verso queste ultime cellule – aggiunge Cottone – potrebbe aprire la strada a terapie rigenerative per la cura di molte malattie umane. Alcuni studi in vitro hanno dimostrato infatti che le mesenchimali potrebbero avere la capacita’ di transdifferenziare, cioe’ di trasformarsi in cellule di altri tessuti embrionali, incluse quelle neurali. Una delle proprieta’ piu’ interessanti delle mesenchimali legate al loro uso clinico nel trattamento della sclerosi multipla e’ la capacita’ di esercitare un potente effetto antinfiammatorio e di modulazione della risposta immunitaria, oltre che di stimolazione di fattori di crescita nervosa. Sulle mesenchimali il nostro Centro ha avviato un progetto di studio che potrebbe portare a breve ad un impiego anche di queste cellule”. Per il commissario dell’azienda sanitaria ‘Villa Sofia-Cervello’, Maurizio Arico’, “si aprono anche per la sclerosi multipla nuove speranze di cura, specie per i malati con la forma piu’ grave. Anche in questo campo, la sanita’ siciliana, ed in particolare il nostro ospedale riunito, gioca un ruolo di primo piano”.