La spesa sostenuta complessivamente dal nostro Servizio sanitario nazionale per i malati rari esenti è di circa 1,35 miliardi di euro, pari all’1,2% della spesa pubblica totale, con un costo medio pro-capite annuo incluso nel range di 4.217-5.003 euro. Una spesa che, in media, non si discosta di molto da quella di un cittadino con due malattie croniche.
E’ quanto emerge dal 1° Rapporto dell’Osservatorio farmaci orfani (Ossfor) presentato oggi a Roma: un’analisi dell’impatto economico delle malattie rare sul Servizio sanitario e un monitoraggio dell’evoluzione delle politiche sanitarie, della regolazione e gestione delle malattie rare e delle tecnologie per esse sviluppate, in primis i farmaci orfani.
“Il mondo del farmaco orfano e della cura delle malattie rare – ha sottolineato Francesco Macchia, coordinatore Ossfor, illustrando i dati del Rapporto – rappresenta un equilibrio delicatissimo, perché proprio la dispersività tipica dei piccoli numeri genera, a livello imprenditoriale, dei livelli di rischio molto alto, che rendono questo settore fragile in assenza di specifici incentivi e tutele”.
I dati del Rapporto sono stati ottenuti attraverso un lavoro condotto sui database amministrativi della Regione Lombardia e della Regione Puglia “ma – precisa Ossfor – sono sottostimati, poiché non includono i malati rari ai quali non è riconosciuto un codice di esenzione. Riguardano i pazienti ai quali è stata riconosciuta l’esenzione dal Ssn, per i quali non è considerata l’assistenza residenziale e domiciliare per carenza di informazioni. Rimane però escluso l’importante onere sostenuto direttamente da pazienti e caregiver”.
L’indagine fotografa l’epidemiologia delle persone con malattie rare nel nostro Paese: i malati rari esenti, in Italia, sono circa lo 0,5% della popolazione (il range è tra il 0,46%-0,53% che equivale a circa 270.027-322.763 malati rari), con una prevalenza maggiore di donne (0,53%-0,55% per le femmine e 0,39%-0,51% per i maschi), un picco nell’età adolescenziale (10-19 anni) e un altro nella quinta decade (40-49 anni).
Le voci predominanti di costo – rileva il Rapporto – sono quelle per l’assistenza farmaceutica (oltre il 60% del costo totale) e per i ricoveri (circa il 20% del costo totale). Per i maschi si spendono oltre il 60% del totale delle risorse; per le femmine, pur essendo un numero maggiore, meno del 40%. Dall’analisi emerge che le condizioni ultra rare meritano particolare attenzione per la loro complessità assistenziale e l’impatto finanziario.
Le malattie ultra rare (meno di 1 caso su 1.000.0000) che si concentrano maggiormente in età giovanile, ammontano ad una quota compresa tra il 15,9 e il 16,5% dell’universo dei pazienti con malattie rare, ma sono frazionati in oltre 215 malattie o gruppi che accedono all’esenzione. Una epidemiologia che “non è omogenea su tutto il territorio – osserva Federico Spandonaro, presidente di Crea Sanità – Esistono differenze sia di costo sia di numerosità di questi pazienti fra le Asl, che variano anche dal 100 al 200%. Ciò significa che in alcune Asl l’onere e il rischio finanziario è molto più alto. Riteniamo – sottolinea – che si dovrebbe aprire un dibattito per garantire che le risorse siano allocate in modo da avere sempre la copertura per le esigenze dei malati rari”.
Per quanto riguarda il numero dei farmaci orfani rimborsati, l’Italia è seconda solo al Regno Unito – precisano da Ossfor – Nel 2017 l’Ema ha autorizzato, complessivamente, 73 nuovi farmaci di cui 10 con designazione orfana. La spesa per farmaci orfani sulla spesa farmaceutica pubblica e privata totale è cresciuta in modo significativo tra il 2015 e il 2016, passando dal 3,9 al 4,6 % (5,0 e 5,9 % rispettivamente considerando la sola spesa farmaceutica pubblica).
Malgrado negli ultimi anni si osservi un crescente interesse industriale per il settore, l’equilibrio rimane comunque ‘fragile’, perché “da un punto di vista industriale – sostiene Spandonaro – anche a fronte di variazioni di prezzo/costo di trattamento enormi, paradossalmente le tecnologie per patologie ultra-rare possono rimanere lontane da livelli di profittabilità di molte tecnologie comuni e anche di quelle per patologie rare ma con numeri rilevanti di pazienti”.
Un sistema in espansione per volume e per spesa, “ma che rappresenta ancora una parte piccolissima della spesa sanitaria complessiva e che ha bisogno di incentivi e sostegni, e di un contesto normativo e legislativo stabile”, aggiunge Macchia, che ricorda comunque come elementi positivi stiano emergendo per quanto concerne l’aspetto regolatorio, con l’intento da parte delle istituzioni sia italiane che europee “di incoraggiare lo sviluppo e la produzione dei farmaci orfani, al fine di dare risposta ad una serie di bisogni di Salute non ancora soddisfatti”.
Anche il processo di accesso al mercato dei farmaci orfani migliora, e a livello nazionale si registra negli ultimi anni una tendenza alla riduzione della durata dei tempi: tra autorizzazione Ema e determina di prezzo e rimborso Aifa, si passa da 29 mesi (valore mediano 26) nel triennio 2011/2013 a 13 mesi (valore mediano 12) nel triennio 2014/2016. “Le tempistiche di accesso migliorano – osserva Ossfor – sebbene i processi di market access ancora richiedano tempi significativi”. Per monitorare questo aspetto, l’Osservatorio farmaci orfani ha costruito una propria banca dati, che verrà aggiornata annualmente.
