“Siamo di fronte a una terapia di grandissimo interesse e che rappresenta una delle rivoluzioni più importanti in immunoterapia. Ma è necessario comunicare con cautela queste notizie, per non creare false aspettative nei malati”. Lo afferma all’Adnkronos Salute Andrea Biondi, responsabile del Reparto della Clinica Pediatrica dell’ospedale San Gerardo di Monza, dopo l’annuncio del bimbo che si trova attualmente in remissione dalla leucemia grazie alla terapia genica effettuata all’ospedale Bambino Gesù.
Biondi aveva già trattato un bambino nella struttura lombarda nel 2016, con un farmaco simile a quello impiegato a Roma, ma sviluppato da un’azienda farmaceutica. L’esperto commenta i dati pubblicati oggi sul ‘Nejm’, anche in questo caso ottenuti grazie alle cellule Car-T. Il trattamento oggetto dello studio (tisagenlecleucel), quello testato anche a Monza contro la leucemia linfoblastica acuta, ha mostrato l’81% di risposta al trattamento dopo almeno tre mesi di follow-up, una sopravvivenza libera da recidive dell’80% a 6 mesi e del 59% a 12 mesi.
E una sopravvivenza in tutti i 75 pazienti del 90% a 6 mesi e del 76% a 12 mesi. Biondi ha partecipato con il suo team a questo studio e già nel 2016 un primo paziente italiano era appunto stato trattato con Kymriah* al San Gerardo di Monza. Ora “altri due pazienti hanno superato l’iter di arruolamento e sono in preparazione le cellule per trattarli. Ma non dico altro. E neanche a distanza di un mese lo dirò”, sottolinea ribadendo la necessità di essere cauti nell’annuncio dei risultati.
Per l’oncologo pediatrico, quello pubblicato sul Nejm “è lo studio con il più lungo follow up, anche se con una piattaforma diversa, e ci dice che ci sono giovani pazienti che, anche senza aver fatto un trapianto, con una malattia che non risponde a nulla, sono oggi in remissione da un tempo sempre più significativo. E’ un importantissimo risultato. Abbiamo lavorato in questi anni anche con il Bambino Gesù per sviluppare piattaforme alternative o diverse da quelle messe a disposizione dalle aziende farmaceutiche e siamo arrivati insieme alla fine di quest’anno ad aprire formalmente questi due protocolli accademici (Monza-Bergamo e Roma). Ma sarei stato più cauto nel comunicare l’arruolamento del primo paziente”.
“La complessità di preparazione di questo farmaco e di questo approccio – dice poi Biondi riferendosi ai possibili costi di queste terapie – deve trovare delle soluzioni più accessibili e più sostenibili anche economicamente e l’obiettivo di questi studi è proprio questo. Soprattutto perché la leucemia è una malattia dai grandi numeri e ci sarà bisogno di approcci diversi. Su questo il futuro è aperto”, conclude.
