Arrivare ad eliminare, nel prossimo futuro, la necessità del trapianto di midollo osseo nei bambini con Leucemia linfoblastica acuta grazie all’utilizzo della terapia genica: è l’obiettivo indicato dal direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesu’, Franco Locatelli, che per la prima volta in Italia ha utilizzato la tecnica “rivoluzionaria” della terapia genica definita CAR-T per trattare un bimbo di 4 anni affetto da questo tumore del sangue.
La Leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, spiega l’esperto, “rappresenta il tipo piu’ frequente di tumore dell’eta’ pediatrica, con 400 nuovi casi l’anno in Italia”. La nuova terapia genica, chiarisce all’ANSA, “e’ una forma di immunoterapia: in pratica, si prendono le cellule del sistema immunitario linfociti T e si modificano geneticamente per introdurre una sequenza di dna che da’ luogo ad una particolare proteina-recettore chiamata CAR che, a sua volta, permette di reindirizzare l’azione di qualsiasi linfocita in modo che aggredisca le molecole espresse dalle cellule del tumore”.
Nel caso della Leucemia linfoblastica, le molecole da attaccare sono le Cd19: “Cio’ e’ possibile nell’85% delle forme di questo tumore dei bambini”. Ad ogni modo, ricorda l’esperto, “la prima cura e’ la chemioterapia, che ha effetto nell’80% dei casi di bambini leucemici. Quindi, si ricorre al trapianto di midollo osseo, che e’ la terapia piu’ efficace per i piccoli nei quali fallisce la prima linea, ovvero la chemio“.
In futuro però, e questo è l’obiettivo, afferma, “la terapia genica CAR-T potrebbe sostituire il trapianto di midollo, con notevoli vantaggi dal momento che ha una tossicita’ molto minore e non compromette la fertilità del paziente”. Ad oggi, il trattamento sperimentale di terapia genica e’ stato autorizzato dal’ente Usa Fda, oltre che per la Leucemialinfoblastica, anche per i linfomi degli adulti ed e’ allo studio il mieloma multiplo.
L’auspicio, sottolinea Locatelli, “è di poter utilizzare tale terapia genica anche nei tumori solidi, che hanno prospettive di cure meno efficaci“. E proprio al Bambin Gesu’ – dove oggi e’ stato trattato con la CAR-T un altro adolescente affetto dalla stessa malattia – è in corso la preparazione di CAR-T, nell’Officina farmaceutica dell’ospedale, anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica. L’infusione dovrebbe avvenire tra una decina di giorni. Certo, precisa Locatelli, “per parlare di guarigione bisogna aspettare almeno un anno dall’infusione, ma i risultati sono molto promettenti“. Resta il grande problema degli alti costi, almeno in Usa, di questa terapia genica: “Una questione della quale in Italia si occupera’ l’Agenzia del farmaco Aifa, con l’obiettivo – conclude Locatelli – di renderla disponibile ai pazienti che ne hanno bisogno”.
