“Stiamo aspettando il riscontro dell’autorità europea del farmaco, che dovrebbe avvenire, speriamo, nelle prossime settimane. Se positivo ci sarà subito l’avvio alla discussione e il confronto con le autorità italiane”. Così Giampaolo Murri, Head of Market Access Novartis Oncology, commenta all”AdnKronos Salute gli ultimi sviluppi riguardo l’iter di approvazione della terapia ‘Car-T’ (Chimeric Antigen Receptor T-cell) per la cura della leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivata/refrattaria (il tumore del sangue più diffuso tra i bambini) basata su un approccio che consente di riprogrammare i linfociti T in modo che possano combattere il tumore dall’interno.
Un trattamento ‘Car-T’ – sviluppato da Novartis insieme all’università della Pennsylvania – è già stato approvato la scorsa estate dall’agenzia regolatoria americana (Fda), con nome commerciale Kymriah* (tisagenlecleucel).
“Non appena l’Ema avrà dato l’ok – ha spiegato Murri, questa mattina a margine dell’Assemblea nazionale Assobiotec – chiederemo di sfruttare al massimo tutte le possibilità che la normativa attuale mette a disposizione delle aziende per farmaci di questa portata. Parliamo di accesso a fondi speciali, a rapidità di valutazione a livello nazionale e rapido accesso a livello regionale. Ci auguriamo che entro fine anno i pazienti possano avere accesso a questa terapia innovativa anche nel territorio italiano, che offrirà una soluzione terapeutica a chi fino ad oggi non aveva a disposizione trattamenti adeguati”.
Ma come funziona questa terapia? “Si tratta di una evoluzione impensabile fino a pochi anni fa – osserva Murri – Vengono prelevate delle cellule dal paziente, che sono poi congelate e inviate ad un centro di produzione e rielaborazione cellulare che le ‘riprogramma’ in modo tale da farle ‘andare a caccia’ delle cellule tumorali del singolo paziente. Una volta terminato questo processo di re-ingegnerizzazione, che impiega alcune settimane, il prodotto viene riconfezionato, ricongelato e rispedito al centro per l’infusione nel paziente. Le cellule ‘riprogrammate’, infine, avviano il loro percorso di ‘caccia’ alla ricerca delle cellule malate, portando il paziente alla guarigione. In sintesi – conclude – si tratta di un farmaco che parte dal paziente e ritorna al paziente”.
