Sarà il farmaco più caro nella storia della sanità americana molto probabilmente del mondo. L’azienda farmaceutica Novartis si è vista autorizzare negli Stati Uniti una terapia genica da 2,1 milioni di dollari per un solo intervento su bambini piccoli affetti da atrofia muscolare spinale (Sma).
Il trattamento, che viene somministrato una sola volta, ha un prezzo che è precisamente di 2,125 milioni di dollari ed è destinato a suscitare clamore. Il farmaco in questione si chiama Zolgensma ed è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA), l’autorità sanitaria americana, realizzato per bambini di età inferiore ai due anni con Sma, compresi quelli che non hanno ancora manifestato i sintomi.
L’uso del farmaco e la sua autorizzazione riguarda i bambini con la forma più letale della malattia ereditaria e quelli con tipi in cui i sintomi debilitanti possono insorgere in seguito. Nei casi più gravi i neonati affetti da questa patologia non sviluppano alcuna forza muscolare e solo pochi di loro raggiungono i due anni di vita. Lo Zolgensma interviene sostituendo il gene primario Smn1 che è difettoso o mancante. Evitando in questo modo il deterioramento delle funzioni muscolari.
La Novartis si difende dalle critiche sul costo sostenendo che il trattamento costi circa la metà di un accompagnamento terapeutico della Sma nell’arco di 10 anni. Durante la conferenza con gli investitori, il Ceo Vas Narasimhan ha aggiunto che il colosso farmaceutico, avendo l’obiettivo di rendere il trattamento accessibile al numero più alto possibile di genitori, ha accordato con i soggetti pagatori un modello pagamento. Il prezzo ad esempio può essere pagato a rate in 5 anni.
L’efficacia del prodotto inoltre dovrebbe esser garantita da una formula: non si paga se non funziona. Il Ceo di Novartis ha ribadito che l’obiettivo è mantenere il contributo a carico dei genitori interessati al livello più basso possibile e offrire loro il maggior sostegno finanziario possibile. Il manager si è detto fiducioso di vedere il farmaco affermarsi rapidamente sul mercato. Inoltre, la Novartis sta conducendo diversi studi con pazienti più anziani per vedere di poter ampliare ulteriormente la cerchia di malati che possono beneficiare del trattamento.
La Novartis, in origine, aveva proposto un costo di 5 milioni di dollari per paziente, ma una revisione di un gruppo indipendente di esperti negli Usa, l’Institute for Clinical and Economic Review, ha concluso che la stima era eccessiva. Il farmaco sviluppato dal laboratorio americano Avexis è stato acquisito nel maggio 2018 per 9 miliardi di dollari da Novartis. La somministrazione del Zolgensma avverrebbe in dose singola per trattare l’atrofia muscolare spinale. Ancora in Europa e in Giappone il trattamento è attualmente soggetto ad una revisione “prioritaria” da parte delle autorità sanitarie.
