La leucemia linfoblastica acuta è la forma di tumore più frequente nei bambini e la prima Car-T Cell approvata in Italia rappresenta ora una speranza di cura per quei bambini che non avrebbero altre opzioni terapeutiche a disposizione. Alla Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all’Ospedale San Gerardo d Monza – ricorda l’azienda produttrice Novartis in una nota – c’è l’unico centro in Italia a sperimentare tisagenlecleucel in ambito pediatrico: ad oggi ha trattato dieci bambini.
“Al valore scientifico di questa assoluta novità terapeutica si aggiunge il valore clinico perché la sua efficacia è profonda e duratura, anche in pazienti molto fragili”, commenta Andrea Biondi, direttore della Clinica pediatrica dell’Università Milano Bicocca presso la Fondazione Monza e Brianza per il Bambino e la sua Mamma all’Ospedale San Gerardo d Monza. “Tisagenlecleucel rappresenta una reale opportunità per questi pazienti e per le loro famiglie, dato che ha dimostrato un tasso di remissione globale dell’81%, con una risposta dal carattere completo e una sopravvivenza libera da recidiva duratura al follow-up, in oltre il 55% dei casi – afferma Biondi – E’ bene sottolineare che siamo solo all’inizio di una nuova pagina della medicina: gestione del profilo di tollerabilità del trattamento, sostenibilità della produzione e del sistema, sono elementi che rendono necessario continuare ad investire in questo settore da tutti gli attori coinvolti nel Sistema”.
La parola all’esperto
“Le CAR-T sono terapie innovative e di ultima generazione che hanno dato risultati molto promettenti su alcune tipologie di leucemie. Circa il 50% dei pazienti, dopo le infusioni, potrebbero avere una remissione della malattia di lunga durata, tale da essere considerata una vera e propria guarigione”. Lo ha dichiarato all’Agi Sergio Amadori, presidente Ail (Associazione Italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma), commentando il via libera dell’Aifa alla rimborsabilita’ della prima terapia a base di cellule CAR-T in Italia.
“La possibilità – ha aggiunto – di guarire il 50% dei pazienti affetti da alcuni tipi di leucemie è un risultato mai raggiunto prima. Ricordiamo però che questa terapia in Italia riguarderò per il momento solo due tipi di leucemie, le linfoblastiche acute e i linfomi non Hodgkin. Inoltre per essere sottoposto alla terapia il paziente, seppur malato, deve essere in buone condizioni e in grado di sopportarne le conseguenze. Le CAR-T, infatti, presentano un’elevata tossicità“.
Il presidente dell’Ail ha spiegato che “il prossimo passo sarà quello di individuare i centri dove le CAR-T potranno essere utilizzate, dal momento che è necessario un alto livello di specializzazione e una grande esperienza nel trapianto di cellule staminale. Ci vorrà quindi ancora un po’ di tempo per far partire la macchina clinica: naturalmente i centri italiani che hanno gia’ trattato la terapia saranno i primi a partire”. La notizia di oggi “è molto positiva – ha concluso Amadori – per l’Italia che, come già avviene in altri Paesi europei, ora ha tutti i presupposti in regola per partire con le CAR-T”.
