Un nuovo metodo di cura promette di accelerare la ricerca sulla terapia genica e potrebbe portare più velocemente sul mercato nuovi trattamenti contro il cancro ben tollerati dai pazienti. Il metodo di consegna genica non virale e ispirato alla biologia sviluppato dai ricercatori della RMIT University si è dimostrato efficace nei test di laboratorio ed è più sicuro degli approcci virali standard. Ampiamente considerata come la prossima frontiera della ricerca sul cancro, la terapia genica prevede l’introduzione di nuovi geni nelle cellule di un paziente per sostituire quelle mancanti o malfunzionanti che causano malattie. Poiché le cellule non sono progettate per accettare geni o materiale estraneo, la più grande sfida per la terapia genica è portare i geni terapeutici nelle cellule.
La ricerca si è concentrata sull’utilizzo di sistemi di consegna virali per penetrare nelle cellule. Tuttavia i rischi associati all’introduzione di un virus nel corpo hanno rallentato i progressi dal laboratorio alla clinica e solo 3 terapie a base virale sono state approvate dalla FDA. Nonostante siano più sicuri e relativamente economici, i metodi non virali sono stati il focus di meno dello 0,25% della ricerca sulla terapia genica a causa dei diversi risultati.
Il ricercatore principale Ravi Shukla ha affermato che colmare il gap con i metodi non virali sarebbe un passo chiave per portare le terapie geniche fuori dal laboratorio e nelle cliniche: “Un efficace metodo non virale sarebbe più sicuro per i pazienti e potrebbe ridurre notevolmente il tempo e le spese coinvolte nel lancio di nuovi trattamenti sul mercato. Noi abbiamo testato con successo un’alternativa non virale che potrebbe permetterci di evitare i rischi coinvolti nei metodi virali e di contribuire a liberare il pieno potenziale delle terapia genica”.
Shukla e il suo team hanno sviluppato il nuovo metodo non virale utilizzando i Metal Organic Frameworks (MOF), nanomateriali incredibilmente versatili e super porosi che possono essere utilizzati per conservare, separare, rilasciare o proteggere quasi ogni biomolecola. Prevalentemente utilizzati per scopi industriali o chimici, le applicazioni biologiche dei MOF stanno guadagnando sempre più terreno e questi ultimi risultati mostrano che hanno un eccellente potenziale nella terapia genica non virale. I ricercatori hanno utilizzato un sottotipo di MOF noto per le sue proprietà biocompatibili e biodegradabili per trasportare il DNA in una cellula. Il metodo di consegna basato sui MOF si è dimostrato efficace per le cellule del tumore alla prostata e apre le porte alla cura dei tumori del seno e del polmone, così come di altre malattie genetiche.
La ricerca è stata supportata dalla Commonwealth Scientific and Industrial Research Organisation (CSIRO), che ha sviluppato una tecnologia per produrre quantità di MOF a scala industriale.
