L’editing genetico muove i primi passi nella modifica dei geni per combattere il cancro. Il primo tentativo di utilizzare il ‘taglia e incolla del Dna’ Crispr contro i tumori è stato effettuato negli Stati Uniti su tre pazienti, e per il momento si sarebbe rivelato sicuro. Il test, che puntava appunto solo a verificare la sicurezza della procedura, è un passo avanti verso l’obiettivo di usare l’editing genetico per aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro.
Due dei pazienti coinvolti nel trial soffrivano di mieloma multiplo e uno di sarcoma: i medici hanno prelevato dal sangue le cellule del loro sistema immunitario e le hanno modificate geneticamente per ‘aiutarle’ a riconoscere e combattere i tumori. L’approccio si è rivelato sicuro e fattibile in base ai primi risultati, ma è troppo presto per dire se sia efficace contro la malattia, come riferisce il ‘New York Times’.
Il follow up più lungo è di 9 mesi. Tutti e tre i pazienti sono sessantenni, con forme molto avanzate nonostante chirurgia, radio e chemioterapia. “La buona notizia è che sono tutti vivi”, ha detto Edward A. Stadmauer, dell’University of Pennsylvania Abramson Cancer Center. “La risposta migliore che abbiamo visto al momento – ha aggiunto – è la stabilizzazione della loro malattia”.
I ricercatori dell’Università della Pennsylvania hanno prelevato i globuli bianchi dei pazienti, hanno rimosso tre geni indesiderati, che potrebbero interferire con la capacità delle cellule di combattere il cancro o causare effetti collaterali nei pazienti. Poi hanno usato un virus per armare le cellule con una ‘bomba biologica’ mirata ad attaccare una proteina presente sulle cellule malate. I risultati non sono stati ancora pubblicati, ma saranno presentati il mese prossimo al meeting dell’American Society of Hematology a Orlando. “Questo è davvero solo l’inizio di un’intera generazione di trattamenti”, ha dichiarato Stadtmauer.
I ricercatori sperano di usare Crispr per trattare una serie di malattie genetiche, e questo stesso strumento è già stato usato sperimentalmente contro l’anemia falciforme, mentre alcuni medici cinesi hanno affermato di aver iniziato a usare Crispr per curare vari tipi di cancro. La tecnologia è relativamente nuova e c’è chi teme che si possa in qualche modo modificare il gene sbagliato. Nel loro studio i ricercatori americani hanno usato un virus per armare le cellule T con quella che Stadtmauer ha definito una ‘bomba’, in grado di dirigere i ‘soldati’ del nostro organismo ad attaccare un bersaglio chiamato NY-Eeo-1, una proteina presente sulle cellule tumorali ma raramente sui tessuti normali. Quindi, dopo aver lavorato le cellule per rimuovere eventuali tracce di Crispr, il team le ha reinfuse nei pazienti. “E’ bello avere queste cellule in giro a fare la guardia contro il tumore”, ha detto lo studioso. “Siamo felici di vedere ancora queste cellule nove mesi dopo” l’infusione. Occorre ancora del tempo per capire se questi guardiani geneticamente modificati combattono davvero il tumore. Le prossime fasi dello studio, che coinvolgerà più pazienti, faranno luce sui risultati. Prima della fine dell’anno, ha affermato lo studioso, un numero maggiore di malati riceverà cellule trattate con Crispr per combattere la leucemia.
