Malattie rare, Takeda: più progetti di ricerca e sviluppo in Italia

“Posso anticipare che una delle nostre priorità attuali, anche in continuità di collaborazione con le associazioni dei pazienti, è quella di portare in Italia più progetti di ricerca e sviluppo legati alle malattie rare. Si dice spesso che gli studi sono ancora troppo pochi in questa area terapeutica e noi ci vogliamo prendere l’impegno, come azienda fortemente radicata in questo Paese, di rafforzare le attività di R&D collaborando con gli Irccs italiani“. Ad annunciarlo all’Adnkronos Salute è Rita Cataldo, amministratore delegato di Takeda Italia, in occasione della Giornata mondiale delle malattie rare che si celebra domani.
“Ci troviamo – spiega – nella fase finale del processo di integrazione con Shire, per cui possiamo ora dichiarare meglio quali sono le nostre aree di focalizzazione, anche all’interno dell”universo malattie rare’: tumori rari, osteosarcoma, linfoma di Hodgkin, mieloma multiplo, ipoparatiroidismo, angioedema ereditario, malattie genetiche rare, immunodeficienze primitive, emofilia. Uno spazio molto ampio, dunque, che sta connotando Takeda come azienda molto focalizzata sulle malattie rare. Anche nell’area dei servizi ai pazienti, come home therapy e counselling“.
“Alcune nostre terapie – evidenzia – sono già approvate, alcune stanno per essere autorizzate, come il nostro farmaco contro l’angioedema ereditario e quello per l’ipoparatiroidismo. Abbiamo in cantiere anche terapie avanzate a base di cellule staminali nelle malattia di Crohn avanzata e Car-Nk nel settore oncologico“.
“E’ molto importante, infatti – rileva l’Ad Takeda Italia – focalizzarsi anche sulle terapie avanzate, che possono rappresentare davvero una svolta per la vita dei pazienti. Ma, dato che queste ultime sono potenzialmente valide solo per particolari settori e pazienti, non bisogna mai dimenticare e tralasciare le terapie attuali, già in commercio: estensioni di indicazioni o nuove formulazioni di trattamenti attuali sono ugualmente molto importanti per i pazienti. In generale, nessuna malattia e nessun paziente dovrebbe mai essere trascurato: questo vale non solo per malattie rare, ma per ogni patologia, che deve avere la sua giusta attenzione. I valori di Takeda si riassumono in una sigla (Pdrb, patient, drugs, reputation, business) che mostra come sia importante mettere sempre il paziente al primo posto fra i valori di un’azienda“.
Infine, un occhio al quadro normativo italiano, che non sempre agevola le aziende farmaceutiche che operano nel settore delle malattie rare: “Il tema per noi di maggiore criticità attuale e di cui più risentiamo – ricorda Cataldo – è quello del payback, nel quale rientrano oggi anche farmaci orfani. Siamo purtroppo molto impattati dal payback, ed è motivo di preoccupazione perché stiamo parlando di farmaci che hanno una sola indicazione e ci piacerebbe vedere una mitigazione di questa normativa“, conclude.