Un giovane di 35 anni colpito da leucemia mieloide acuta, una delle forme più gravi di leucemia, resistente alla chemioterapia, ha invece ottenuto la remissione completa della malattia grazie all’utilizzo del farmaco Venetoclax in combinazione alla chemioterapia. Il farmaco è stato utilizzato come terapia di salvataggio, prima di sottoporre il paziente a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche, e successivamente risomministrato come terapia di mantenimento dopo il trapianto, monitorizzando costantemente la malattia residua fino alla totale scomparsa.
Oggi, a due anni dal trapianto di midollo, il paziente gode di ottime condizioni generali ed è clinicamente guarito.
Il risultato straordinario è stato ottenuto all’Istituto Europeo di Oncologia, dai medici della Divisione di Ematoncologia e Trapianto di Midollo, diretta dal Prof. Corrado Tarella. Il caso è pubblicato da Elisabetta Todisco, referente del Gruppo Leucemie, sulla rivista scientifica Leukemia & Lymphoma.
“Siamo felici prima di tutto perché a più di due anni dal trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, il paziente non ha malattia residua e sta bene – commenta Todisco – e in secondo luogo perché pensiamo che il risultato sia riproducibile in casi analoghi. Si tratta infatti di utilizzare diversamente un farmaco, il Venetoclax, che è già da tempo usato nella pratica clinica, in associazione ai demetilanti, per la cura in fase iniziale della leucemia mieloide acuta dell’anziano. La nostra intuizione è stata di utilizzare Venetoclax per lo stesso tipo di leucemia in un paziente giovane e in modo diverso: subito prima (terapia di salvataggio) e subito dopo (terapia di mantenimento) il trapianto e in modo non continuativo, ma monitorizzando la malattia residua. Va sottolineato che il trapianto è considerato la tappa conclusiva dell’iter di cura delle leucemie, vale a dire l’ultima opzione terapeutica di provata efficacia per il controllo della progressione. Pertanto ottenere la remissione di malattia prima del trapianto è indispensabile per evitare il rischio di recidiva post-trapianto e conseguentemente salvare la vita del paziente leucemico”.
Il paziente in questione si era dimostrato refrattario ai primi due cicli di chemioterapia, ma ha inaspettatamente mostrato una risposta completa all’associazione di chemioterapia e Venetoclax e questo ha consentito di procedere al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
A questo punto gli ematologi IEO hanno pensato di utilizzare Venetoclax con un dosaggio più basso, come mai era accaduto prima, come terapia di mantenimento post-trapianto.
“Vogliamo subito organizzare uno studio clinico nell’ambito del Gruppo Italiano Trapianto di Midollo (GITMO)– conclude Todisco – per consolidare i nostri risultati. Pensiamo che Venetoclax in associazione e alla chemioterapia possa vincere la chemioresistenza di alcune forme di leucemia acuta, mentre in monoterapia possa essere efficace e ben tollerato come terapia di mantenimento post- trapianto allogenico, consentendo di ridurre l’incidenza di recidive, che rappresentano il principale motivo di fallimento della procedura trapiantologica”.
