Un nuovo composto, motixafortide, è in grado di mobilitare in modo sicuro un numero ottimale di cellule staminali per la raccolta e il trapianto in oltre il 90% di 80 pazienti con mieloma multiplo (un tumore del midollo osseo) con una sola iniezione, secondo uno studio clinico di fase 3 pubblicato su Nature Medicine. Questo approccio potrebbe migliorare i risultati del trattamento nei pazienti con mieloma multiplo. Il prelievo delle cellule staminali sane del paziente affetto da mieloma multiplo, da conservare e reinfondere dopo la chemioterapia ad alte dosi, migliora la sopravvivenza complessiva rispetto alla sola chemioterapia convenzionale.
L’efficacia di questo approccio, chiamato trapianto autologo di cellule staminali (ASCT), si basa sulla capacità di raccogliere un numero sufficiente di cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC), in genere dal sangue. Il G-CSF (una proteina che favorisce la produzione di globuli bianchi e cellule staminali nel midollo osseo) è l’agente standard per mobilitare le HSPC nel sangue per la raccolta e lo stoccaggio, ma nonostante i numerosi giorni di trattamento, il 40-50% dei pazienti con mieloma multiplo non è in grado di produrre un numero ottimale di cellule staminali per l’ASCT. Motixafortide, un inibitore selettivo del recettore delle chemochine CXCR4, ha dimostrato di aumentare l’abbondanza di HSPC nel sangue circolante di persone sane in studi clinici di fase 1.
La ricerca
Nell’ambito di uno studio multicentrico di fase 3, i ricercatori hanno confrontato la sicurezza e l’efficacia di una combinazione di motixafortide e G-CSF rispetto a placebo e G-CSF in 122 pazienti con mieloma multiplo sottoposti a mobilizzazione di HSPC prima di ASCT. I risultati indicano che motixafortide più G-CSF è stato sicuro e ben tollerato, con la maggior parte degli eventi avversi legati al trattamento di breve durata.
Un singolo trattamento con motixafortide aggiunto a G-CSF ha mobilitato un numero ottimale di HSPC per l’ASCT nel 93% dei pazienti con mieloma multiplo (80 pazienti), rispetto al 26% di quelli trattati con placebo e G-CSF (42 pazienti). Inoltre, gli autori suggeriscono che motixafortide e G-CSF mobilitano preferenzialmente un numero maggiore di HSPC primitive, che sono associate a un maggiore auto-rinnovamento e rigenerazione.
Questi risultati presentano un nuovo regime di mobilizzazione delle HSPC che è rapido, sicuro e ben tollerato e ha il potenziale per migliorare sostanzialmente la capacità di raccogliere HSPC per il trapianto di cellule staminali e altre terapie geniche basate sulle HSPC, concludono gli autori.
