L’azienda farmaceutica Eli Lilly, da anni impegnata nella ricerca contro l’Alzheimer, è pronta a chiedere presto l’autorizzazione di un nuovo farmaco sperimentale contro questa malattia. Il donanemab ha rallentato significativamente, di circa il 35%, il declino cognitivo legato alla malattia e del 40% il declino nella capacità di svolgere attività quotidiane. L’azienda ha annunciato i risultati di uno studio controllato con placebo su quasi 1.200 persone – uomini e donne – con un’età compresa tra i 60 e gli 85 anni e con diagnosi confermata di Alzheimer. Avevano tutti la malattia sintomatica a uno stadio precoce, caratterizzata da decadimento cognitivo lieve e lieve stadio di demenza.
Lo studio
Si tratta dello studio di Fase 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, un trial clinico randomizzato e controllato con placebo. Per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco, somministrato mensilmente per via endovenosa, i ricercatori si sono basati sulla scala integrata di valutazione della malattia di Alzheimer (iADRS), un test standardizzato che misura le capacità di compiere attività quotidiane. Il farmaco è stato somministrato ai pazienti fino a quando le placche di beta amiloide non sono scomparse dal loro cervello, monitorato tramite scansioni cerebrali.
I risultati dei pazienti trattati con il donanemab sono stati messi a confronto con quelli dei partecipanti del gruppo di controllo trattato col placebo, facendo emergere l’impatto positivo del farmaco. Nello specifico, a 12 mesi dall’avvio della sperimentazione, il 47% dei pazienti trattati con donanemab non ha mostrato progressione della malattia contro il 29% del gruppo placebo. A 18 mesi, nel gruppo che ha ricevuto il donanemab è stato rilevato un rallentamento del declino cognitivo del 35% e una riduzione della capacità di compiere attività quotidiane inferiore del 40% rispetto al gruppo di controllo. È stato rilevato anche un rischio ridotto del 39% di progressione allo stadio successivo della malattia.
Nella malattia di Alzheimer, due proteine chiave – la tau e la beta amiloide – si accumulano in grovigli e placche, noti insieme come aggregati, che causano la morte delle cellule cerebrali. Donanemab è un anticorpo simile a quello che l’organismo produce naturalmente per attaccare i virus, però progettato appositamente per eliminare la beta amiloide, così come fa lecanemab, altro farmaco sviluppato da Biogen ed Eisai, che ha mostrato un calo del declino del 27% ed è stato approvato dagli Stati Uniti a gennaio scorso.
I ricercatori di Eli Lilly hanno valutato il trattamento anche in un sottogruppo di pazienti con livelli elevati e intermedi di proteina tau nel cervello: anche in questi partecipanti è stato rilevato un rallentamento del declino cognitivo tra il 22 e il 29%.
Una nuova speranza contro l’Alzheimer
Eli Lilly ha affermato che presenterà rapidamente i risultati del nuovo studio alla Food and Drug Administration, l’ente regolatorio degli Stati Uniti, e ad altri regolatori globali. “Siamo lieti che donanemab abbia prodotto risultati clinici positivi con un significato statistico convincente”, ha dichiarato Daniel Skovronsky, direttore scientifico e medico di Lilly, in una nota. “Questo – aggiunge – è il primo studio di fase 3 di qualsiasi medicinale sperimentale per l’Alzheimer a fornire un rallentamento del 35% del declino clinico e funzionale“. Questi risultati, per Mark Mintun, vicepresidente del gruppo di ricerca Eli Lilly, “suggeriscono che le persone nella fase iniziale della malattia potrebbero essere le più reattive alle terapie mirate all’amiloide”.
