Ricercatori cinesi sostengono di avere creato una nuova tecnica di editing genetico chiamata CyDENT che è più efficace della tecnologia Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR). È quanto emerge da un rapporto sabato dal South China Morning Post (SCMP). Come noto, la tecnica all’avanguardia di editing genetico CRISPR consente cambiamenti precisi del DNA all’interno del genoma di un organismo. Il suo sviluppo negli ultimi anni ha fatto avanzare significativamente l’ingegneria genetica e la biotecnologia. Tuttavia, comporta alcuni rischi e problemi.
Effetti off-target, in cui la proteina Cas9 può tagliare involontariamente il DNA in posizioni simili ma non identiche alla sequenza bersaglio, sono una delle principali preoccupazioni relative alla tecnica CRISPR. Ciò può portare a mutazioni involontarie nel genoma, che potrebbero avere conseguenze dannose, inclusa la comparsa di nuove malattie. In alcuni casi, non tutte le cellule all’interno di un organismo o tessuto trattato possono subire l’editing genetico desiderato, portando al mosaicismo, una situazione in cui una persona ha due o più insiemi di cellule geneticamente diversi nel proprio corpo. Poiché alcune cellule contengono i cambiamenti genetici desiderati mentre altre no, ciò può rendere più difficile l’utilizzo di determinate procedure terapeutiche.
Può anche essere difficile distribuire in modo efficace i componenti CRISPR (Cas9 e RNA guida) nelle cellule o nei tessuti bersaglio. Per molti scopi potrebbero essere necessarie più tecniche di distribuzione. Infine, esiste la possibilità per cui, quando CRISPR viene utilizzato per la terapia genica nelle persone, il sistema immunitario confonda la proteina Cas9 con qualcosa di estraneo, lanciando una reazione immunologica, che potrebbe limitare l’efficacia del trattamento.
Alcuni di questi problemi possono essere risolti con CyDENT, secondo gli scienziati dell’Istituto di genetica e biologia dello sviluppo dell’Accademia cinese delle scienze. Ciò perché il nuovo strumento ha la capacità di effettuare modifiche genetiche specifiche di filamento senza alcun taglio. Kevin Zhao, uno degli autori dello studio e co-fondatore di Qi Biodesign con sede a Suzhou, ha dichiarato a SCMP che, per poter accedere meglio ai genomi cellulari difficili da raggiungere, CyDENT è stato creato utilizzando un “approccio basato sulle proteine” che si basa su un segnale proteico per trasportare l’editor all’interno, escludendo la necessità di un RNA guida.
Zhao ha inoltre spiegato che i sistemi basati su CRISPR dipendono da un RNA guida per funzionare, il che potrebbe non essere un problema quando si modifica il DNA nel nucleo di una cellula, ma lo diventa quando si modifica il DNA nel cloroplasto di una pianta o nei mitocondri umani. L’RNA guida è un pezzo di RNA progettato dai ricercatori per utilizzare Cas9 per l’editing genetico.
Zhao ha dichiarato al SCMP che, sebbene siano necessarie ulteriori ricerche per garantire la sicurezza e l’efficacia del nuovo metodo nelle terapie umane, lo strumento si è già dimostrato molto promettente per lo studio del DNA precedentemente non modificabile.
Il team ora ha piani ambiziosi per “iniziare a esplorare” ciò che possono realizzare nei cloroplasti vegetali. Se i ricercatori riuscissero davvero a progettare una forma superiore di editing genetico, allora il metodo avrebbe il potenziale per rivoluzionare la medicina, l’agricoltura e la biotecnologia. Tuttavia, sono necessarie grande cautela e supervisione. Le sfide e le preoccupazioni relative alla nuova tecnica devono essere prima affrontate attraverso una ricerca rigorosa, linee guida etiche e una regolamentazione responsabile.
