Un team di ricercatori della New York University e del New York Genome Center ha messo in luce un aspetto sorprendente dell’Rna, fino a oggi considerato “spazzatura“. Queste molecole, che non contengono istruzioni per produrre proteine, si rivelano invece fondamentali nello sviluppo dell’organismo umano e nella progressione tumorale.
Utilizzando una tecnologia avanzata chiamata Crispr-Cas 13, gli scienziati hanno potuto intervenire sull’Rna, anziché sul Dna, per investigarne le funzioni. I risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Cell. La piattaforma Crispr utilizzata consente una precisa modifica dell’Rna senza alterare i geni che codificano proteine o gli elementi regolatori adiacenti.
Durante la ricerca, i ricercatori hanno modificato o inattivato circa 6.200 Rna lunghi non codificanti (lncRna) in cinque linee cellulari umane, che includevano cellule renali, leucemiche e di tumore della mammella, al fine di chiarirne le funzioni. L’analisi ha portato all’identificazione di 778 molecole di lncRna essenziali per le cellule: di queste, 46 risultano vitali per tutti i tipi cellulari, mentre 732 hanno ruoli specifici in determinati tipi di cellule.
Contrariamente a quanto si pensava, la maggior parte di queste molecole non modula i geni codificanti proteine nelle vicinanze, ma opera in modo indipendente. I risultati suggeriscono che le molecole di lncRna siano coinvolte nella modulazione di vie di segnalazione fondamentali per la proliferazione cellulare, un processo cruciale sia per lo sviluppo normale dell’organismo che per la crescita tumorale. La loro assenza può compromettere il ciclo cellulare, portando alla morte cellulare.
Inoltre, attraverso l’analisi di quasi 9.000 tumori, sono emerse specifiche alterazioni negli Rna non codificanti, e sono stati individuati alcuni lncRna associati a una migliore o peggiore sopravvivenza dei pazienti. Questi risultati aprono la strada a nuove opportunità terapeutiche, suggerendo che tali molecole possano fungere da bersagli terapeutici o biomarcatori per sviluppare terapie sempre più personalizzate ed efficaci.
